АКтуальность проведения фармаКоэпидемиологичесКой и фармаКоэКономичесКой оценКи леКарственной терапии

Фа а

а

    а

а

62

 Том 2, №1, 2014                                                        www.pharmacoeconom.com

аКтуальность проведения фармаКоэпидемиологичесКой 

и фармаКоэКономичесКой оценКи леКарственной терапии 

больных с фенилКетонурией

the Relevance  ofphaRmaepidemiology  and phaRmacoeconomic 

evaluation of dRug tReatment patients withphenylKetonuRia

Рыбченко Ю. В., Новиков И. В.

Rybchenko U. V., Novikov I. V.

ГБОУ ВПО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России, Москва

Fist Moskow State Medical University named after I.M. Sechenov, Moskow

Фенилкетонурия (ФКУ) является актуальной проблемой здравоохранения в 

Российской Федерации и в других странах мира. 

ФКУ представляет собой генетическое заболевание, наследуемое по ауто-

сомно-рецессивному  типу,  связанное  с  нарушением  метаболизма  амино-

кислот. При этом до 1 % случаев ФКУ представлено атипичными форма-

ми, связанными с мутациями в других генах, отвечающих за кодирование 

ферментов, обеспечивающих синтез кофакторафенилаланингидроксилазы 

– тетрагидробиоптерина (BH4). Клиническая картина заболевания развива-

ется уже спустя 2-3 недели после рождения и к шестимесячному возрасту 

у  ребенка  формируются  необратимые  изменения  ЦНС.  Для  больных  ФКУ 

характерна прогрессирующая умственная отсталость, эпилептический син-

дром и другие психоневрологические расстройства.

Появление  лекарственных  методов  лечения  ФКУ  представляет  особый 

интерес,  так  как  на  текущий  момент  основным  терапевтическим  методом 

является диетотерапия. В 2007 г. Управлением по контролю за пищевыми 

продуктами  и  лекарственными  препаратами  США  (FDA)  был  одобрен  ле-

карственный  препарат  (ЛП)Куван,  который  является  первым  препаратом 

способным обеспечить организм BH4 у больных ФКУ, позволяя тем самым 

снизить инвалидизацию, смертность и повысить качество жизни больных. 

В настоящее время осуществляется регистрация данного ЛП на территории 

РФ,ввод которого в практику приведет к росту затрат и нагрузки на бюд-

жет  здравоохранения.  В  связи  с  этим  возникает  необходимость  проведе-

ния фармакоэпидемиологической и фармакоэкономической (ФЭК) оценки 

терапии, а также разработки методических подходов  к созданию модели 

лекарственного обеспечения больных с ФКУ.

Цель исследования

 – определение актуальности проведения фармакоэпиде-

миологической и ФЭК оценки лекарственной терапии больных с ФКУ в РФ.

Методы исследования.

 Информационный поиск проводился в базах данных 

ЦНМБ, Medline, Pubmed и в сети Интернет по ключевым словам: «фармакоэ-

кономика», «pharmacoeconomics», «ФКУ», «распространенность ФКУ», «ле-

карственная терапия ФКУ», «диетотерапия при ФКУ», «затраты», «затраты-

эффективность», «cost-effectivenessanalysis», «качество жизни», «QALY».

Результаты.

  Согласно  опубликованным  данным  ФКУ  встречается  у  2  из 

10000 новорожденных в Европе, у 1 из 10000 в Российской Федерации. В 

соответствии с постановлением Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. № 

403 все формы заболевания включены в Перечень жизнеугрожающих и хро-

нических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к 

сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. 

В ходе информационного поиска был найден ряд статей, посвященных пра-

ктике  лечения  ФКУ  как  в  России,  так  и  за  рубежом.  Проведенный  анализ 

показал, что во многих странах наряду с диетотерапией и симптоматической 

фармакотерапией, широко применяется ЛП Куван, целесообразность при-

менения которого доказана ФЭК исследованиями. В то время как в Россий-

ской Федерации такие ФЭК исследования отсутствуют.

Заключение.

  Проведение  фармакоэпидемиологической  и  ФЭК  оценки  ле-

карственной терапии ФКУ с целью оптимизации лекарственного обеспече-

ния населения Российской Федерации является актуальным.